Literature DB >> 35313130

Heal thyself: The promise of autologous hematopoietic stem cell gene therapy in neurometabolic disorders.

Rebecca C Ahrens-Nicklas1.   

Abstract

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Year:  2022        PMID: 35313130      PMCID: PMC9077364          DOI: 10.1016/j.ymthe.2022.03.006

Source DB:  PubMed          Journal:  Mol Ther        ISSN: 1525-0016            Impact factor:   11.454


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1.  Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome.

Authors:  Bernhard Gentner; Francesca Tucci; Stefania Galimberti; Francesca Fumagalli; Maurizio De Pellegrin; Paolo Silvani; Chiara Camesasca; Silvia Pontesilli; Silvia Darin; Francesca Ciotti; Marina Sarzana; Giulia Consiglieri; Chiara Filisetti; Giulia Forni; Laura Passerini; Daniela Tomasoni; Daniela Cesana; Andrea Calabria; Giulio Spinozzi; Maria-Pia Cicalese; Valeria Calbi; Maddalena Migliavacca; Federica Barzaghi; Francesca Ferrua; Vera Gallo; Simona Miglietta; Erika Zonari; Patali S Cheruku; Claudia Forni; Marcella Facchini; Ambra Corti; Michela Gabaldo; Stefano Zancan; Serena Gasperini; Attilio Rovelli; Jaap-Jan Boelens; Simon A Jones; Robert Wynn; Cristina Baldoli; Eugenio Montini; Silvia Gregori; Fabio Ciceri; Maria G Valsecchi; Giancarlo la Marca; Rossella Parini; Luigi Naldini; Alessandro Aiuti; Maria-Ester Bernardo
Journal:  N Engl J Med       Date:  2021-11-18       Impact factor: 91.245

2.  Lentiviral haemopoietic stem-cell gene therapy in early-onset metachromatic leukodystrophy: an ad-hoc analysis of a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial.

Authors:  Maria Sessa; Laura Lorioli; Francesca Fumagalli; Serena Acquati; Daniela Redaelli; Cristina Baldoli; Sabrina Canale; Ignazio D Lopez; Francesco Morena; Andrea Calabria; Rossana Fiori; Paolo Silvani; Paola M V Rancoita; Michela Gabaldo; Fabrizio Benedicenti; Gigliola Antonioli; Andrea Assanelli; Maria Pia Cicalese; Ubaldo Del Carro; Maria Grazia Natali Sora; Sabata Martino; Angelo Quattrini; Eugenio Montini; Clelia Di Serio; Fabio Ciceri; Maria Grazia Roncarolo; Alessandro Aiuti; Luigi Naldini; Alessandra Biffi
Journal:  Lancet       Date:  2016-06-08       Impact factor: 79.321

3.  Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.

Authors:  Florian Eichler; Christine Duncan; Patricia L Musolino; Paul J Orchard; Satiro De Oliveira; Adrian J Thrasher; Myriam Armant; Colleen Dansereau; Troy C Lund; Weston P Miller; Gerald V Raymond; Raman Sankar; Ami J Shah; Caroline Sevin; H Bobby Gaspar; Paul Gissen; Hernan Amartino; Drago Bratkovic; Nicholas J C Smith; Asif M Paker; Esther Shamir; Tara O'Meara; David Davidson; Patrick Aubourg; David A Williams
Journal:  N Engl J Med       Date:  2017-10-04       Impact factor: 91.245

4.  Transplantation in inborn errors of metabolism: current considerations and future perspectives.

Authors:  Jaap Jan Boelens; Paul J Orchard; Robert F Wynn
Journal:  Br J Haematol       Date:  2014-07-30       Impact factor: 6.998

5.  Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access.

Authors:  Francesca Fumagalli; Valeria Calbi; Maria Grazia Natali Sora; Maria Sessa; Cristina Baldoli; Paola Maria V Rancoita; Francesca Ciotti; Marina Sarzana; Maddalena Fraschini; Alberto Andrea Zambon; Serena Acquati; Daniela Redaelli; Vanessa Attanasio; Simona Miglietta; Fabiola De Mattia; Federica Barzaghi; Francesca Ferrua; Maddalena Migliavacca; Francesca Tucci; Vera Gallo; Ubaldo Del Carro; Sabrina Canale; Ivana Spiga; Laura Lorioli; Salvatore Recupero; Elena Sophia Fratini; Francesco Morena; Paolo Silvani; Maria Rosa Calvi; Marcella Facchini; Sara Locatelli; Ambra Corti; Stefano Zancan; Gigliola Antonioli; Giada Farinelli; Michela Gabaldo; Jesus Garcia-Segovia; Laetitia C Schwab; Gerald F Downey; Massimo Filippi; Maria Pia Cicalese; Sabata Martino; Clelia Di Serio; Fabio Ciceri; Maria Ester Bernardo; Luigi Naldini; Alessandra Biffi; Alessandro Aiuti
Journal:  Lancet       Date:  2022-01-22       Impact factor: 79.321

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