Authors: Eline de Heus; Vivian Engelen; Irene Dingemans; Carol Richel; Marga Schrieks; Jan Maarten van der Zwan; Marc G Besselink; Mark I van Berge Henegouwen; Carla M L van Herpen; Saskia F A Duijts Journal: Orphanet J Rare Dis Date: 2021-06-01 Impact factor: 4.123